«Новость, которую все ждали»: как фонд «Круг добра» будет помогать детям с муковисцидозом

  Новости        16 мая 2021        44         0

Фонд поддержки детей с тяжёлыми заболеваниями «Круг добра» будет закупать препараты для детей с муковисцидозом — генетическим заболеванием, которое сопровождается нарушением функций желёз внешней секреции. Родители детей с муковисцидозом рассказали RT, что терапия нужна не только тяжелобольным пациентам, и выразили надежду, что лекарства закупят быстро, а список подопечных фонда будет расширяться. Как подчеркнул ранее глава фонда Александр Ткаченко, на приобретение препаратов планируется выделять порядка 4,5 млрд рублей ежегодно, что позволит обеспечить лечением около 400 пациентов.

«Новость, которую все ждали»: как фонд «Круг добра» будет помогать детям с муковисцидозом

  • © Фото из личного архива

«Круг добра» принял решение включить в перечень заболеваний, лечение которых финансируется из средств фонда, муковисцидоз — тяжёлую наследственную болезнь, которая сопровождается нарушением функций желёз внешней секреции. По данным Минздрава РФ, в стране такой диагноз имеют около 4 тыс. человек, три четверти из них — дети: пациенты редко доживают до 25 лет.

Люди с муковисцидозом вынуждены постоянно принимать антибиотики, муколитики и ферменты в качестве поддерживающей терапии. Кроме того, существует так называемая таргетная терапия: специальные лекарства, которые корректируют дефектный белок, ответственный за развитие заболевания.

Фонд закупит два таргетных препарата: «Оркамби» (зарегистрирован в РФ) и «Трикафта». Оба производятся компанией Vertex Pharmaceuticals.

Как сообщил глава «Круга добра» Александр Ткаченко, в программу оказания помощи включены наиболее тяжёлые формы муковисцидоза.

«По утверждённым экспертным советом критериям таргетную терапию получат около 400 детей, что позволит радикально повысить качество и продолжительность их жизни. На обеспечение крайне дорогостоящим таргетным препаратом по линии фонда будет выделяться не менее 4,5 млрд рублей ежегодно», — заявил глава «Круга добра».

«Неожиданно, но долгожданно»

Родители детей с муковисцидозом назвали решение фонда «новостью, которую все ждали», но надеются на дальнейшее расширение списка получателей.

«Если это только начало, то есть первые закупки на ближайшие месяцы и выбраны самые тяжёлые ребята, — это хорошо, это их шанс выжить. Но корректоры нужны всем пациентам с муковисцидозом, по факту диагноза, а не неких критериев», — говорит москвичка Марина Рыбалкина, мама девятилетнего Ивана.

По её словам, это заболевание тяжёлое и прогрессирующее, пациент может быть условно в порядке, а через месяц — уже в реанимации и с серьёзным падением функции лёгких, сатурации и так далее. Что касается выбора препаратов, по словам Рыбалкиной, «Оркамби» — самый слабый из корректоров, работающих на Del508F — самую частую в мире мутацию муковисцидоза, а «Трикафта» — наиболее сильный.

«Первый препарат разрешён с двух лет, второй — с 12 лет, но через месяц «Трикафта» будет официально одобрена на возраст шесть лет и старше», — добавила она в разговоре с RT.

Житель Тюмени Александр Придатко называет решение фонда «неожиданным, но долгожданным». Его также беспокоит, что закупать лекарства пока планируется только для 400 человек: «Получается, что помогать будут самым тяжёлым пациентам. Но остальные так же нуждаются в препаратах, ведь они останавливают течение болезни, а не восстанавливают уже имеющиеся необратимые процессы в организме».

Сыну Александра Илье — год. Необходимые для лечения ребёнка расходные материалы и оборудование семье Придатко приходится закупать на свои деньги.

В Москве, Санкт-Петербурге и Казани прошли одиночные пикеты родителей детей, больных муковисцидозом. Пациенты столкнулись с нехваткой…

«Кроме того, для меня непонятна схема отбора и предоставления каждого лекарства. Получается, что какая-то часть детей останется без помощи. В список явно попадут Москва, Питер и Московская область, может, Новосибирск», — считает она. 

Как полагает Матвеева, регионы должны будут составлять заявки, чтобы сформировать перечень детей, нуждающихся в помощи: «А у нас департаменты даже не готовы к этому. К примеру, в Костроме вообще не лечат больных с муковисцидозом. Даже если у них будет крайне тяжёлый ребёнок, они не смогут ему помочь, потому что у них даже нет специалистов».

По её мнению, первыми лекарства получат пациенты в наиболее тяжёлом состоянии. Матвеева обеспокоена, что может повториться ситуация с получением инвалидности, когда перед родителями встаёт выбор — либо продолжать лечить ребёнка своими силами, либо запустить его состояние, чтобы необходимое лекарство предоставило государство.

«Количество детей, нуждающихся в лекарстве, уменьшается только в одном случае — они умирают. Мы всё время вмешиваемся на последней точке, хотя необходимо лечить сразу после рождения, чтобы на ранних стадиях взять ситуацию под контроль и люди могли стать полноценными членами общества», — резюмировала она.

Источник

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Спонсоры:
Страницы